SNH-119014片在健康受试者中单次给药、多次给药的安全性、耐受性、药代动力学/药效动力学及食物效应研究

丙酮酸激酶激动剂通过提高红细胞ATP水平、降低2,3-DPG含量，满足患者红细胞的能量代谢需求，有望改善贫血、提高患者生活质量。业内相关领域，其在研适应症包括丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、地中海贫血（Thalassemia，以下简称"地贫"）、镰状细胞病（SCD）等。截至目前， AG-348（Mitapivat®）用于治疗PKD的适应症已获批上市；地贫适应症已完成III期临床，预估2025年获批上市；SCD适应症正在开展III期临床。FT-4202（Etavopivat®）在地贫、SCD处于临床II/III期阶段，并于2023年底获得国内新药临床申请，已完成I期临床试验。对于地贫，国内尚没有丙酮酸激酶激动剂上市。口服小分子在长期治疗中具有依从性优势，该疗法有望改善地贫患者的临床症状和生活质量。

SNH-119014是赛诺哈勃药业自主研发的一款全新小分子丙酮酸激酶激动剂，拟用于治疗血红蛋白病（包括但不限于地中海贫血及镰状细胞病）。本品设计开发为片剂，拟采用口服给药。

SNH-119014与靶点的结合方式及其药效，已在多项临床前研究中成功得到验证。SNH-119014可明显提高丙酮酸激酶活性，增加生物标志物腺嘌呤核苷三磷酸（ATP）水平、降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）含量。

1.性别：男性或女性健康受试者；

2.年龄：18~45周岁（包括边界值）；

3.男性体重≥50.0 kg，女性体重≥45.0 kg，身体质量指数【BMI=体重（kg）/身高2（m2）】在18.5~28.0kg/m2范围内（包括边界值）；

4.受试者必须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书。

安徽医科大学第二附属医院